史上最貴的藥 一支1467萬元

作者: 于臥  2019-05-30 10:37 [查查吧]:www.ymcapc.live

  5月24日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了制藥巨頭諾華公司(Novartis)治療嬰兒肌肉萎縮癥的一次性治療方案。這個名為Zolgensma的基因療法可取代所有脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)兒童患者終身的慢性治療。雖然是一次性給藥,諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元),這是目前世界上最昂貴的藥物。

  史上最貴的藥 一支1467萬元

  脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是一種遺傳性疾病,如果不治療,患者通常會在2歲之前死亡。科學家們認為,造成SMA的原因是患病嬰兒控制肌肉的運動神經里的某種蛋白質出了問題,使得神經訊號的傳遞受到阻礙,造成肌肉的收縮失常。據悉,每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響,其中 90% 的患病嬰兒活不過2歲。

  罹患 SMA 的孩子,運動神經元—腦干和脊髓中的神經細胞會被逐步破壞,運動神經元控制手臂,腿,胸部,面部,喉嚨和舌頭的運動。因此,患兒將會慢慢失去說話,走路的能力,到最后,他們甚至無法呼吸和吞咽,并最終會被疾病奪去性命。

  Zolgensma的基因療法原理是,將新DNA引入體內以糾正錯誤基因。美藥管局稱,這是一種基于腺相關病毒載體的基因療法,一次性靜脈內給藥便可修補相關基因缺陷,從而改善肌肉功能,提高患者生存率。臨床試驗顯示,患兒用藥后運動能力明顯改善,能夠控制頭部活動,并在無支撐情況下坐立。

史上最貴的藥 一支1467萬元
史上最貴的藥 一支1467萬元(圖片來源:攝圖網)

  雖然是一次性給藥,諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元),這是目前世界上最昂貴的藥物。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥,且在醫保覆蓋范圍內,還可以分5年付款。

  雖然Zolgensma是給了病童父母極大希望,但相關專家也質疑:“許多藥物的問題在于它們太貴,有需要的人根本負擔不起。”

  網友紛紛質疑:這是在拿孩子的命要挾家長,討要贖金。

  對于高出天際的治療價格,諾華方面解釋稱,公司使用了基于價值的定價框架,將Zolgensma的價格定在低于多個既定基準的50%左右,其中包括當前10年期的慢性SMA治療成本。據悉,一般情況下,10年期的慢性SMA治療成本大約為410萬美元。“患者在10歲前的治療費用就超過了400萬美元,而且這種治療不能停,如果停止,療法就會失效”,諾華CEO Vas Narasimhan說道。

  目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza,其第一年的定價為750,000美元,此后每年的定價為375,000美元。

  在Zolgensma獲批上市當天,諾華股價收漲3.65%,報87.52美元。今年以來,該股累計上漲2%。

  以上就是史上最貴的藥,一支1467萬元的詳細信息,希望能幫助到您。

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